سازمان غذا و دارو اعلام کرد داروي استرنسيک Strensiq يا آسفوتاز آلفا asfotase alfa را براي درمان هيپوفسفاتاز HPP پري‌ناتال، نوزادي و نوجواني مورد تائيد اين اداره قرار دارد.

استرنسيک نخستين دارويي است که براي درمان اين اختلال تائيديه گرفته است. HPP يک بيماري نادر، ژنتيکي، پيشرونده و متابوليکي است که اثرات ويرانگري بر سيستم بدن وارد مي‌کند و منجر به ناتواني شديد و عوارض تهديد کننده حيات مي‌شود. از خصوصيات آن مي‌توان به اختلال در مينراليزاسيون استخوان‌ها (که منجر به ريکتز و نرم شدن استخوان‌ها و ناهنجاري‌هاي اسکلتي مي‌شود) اشاره کرد. همچنين باعث ضعف شديد عضلاني همراه با اختلال در حرکت، تشنج، درد، نارسايي تنفسي و مرگ زودرس مي‌شود. با تائيد استرنسيک، براي نخستين‌بار است که جمعيت بيماران مبتلا به HPP به درمان تائيد شده براي اين بيماري نادر دسترسي پيدا کرده‌اند. تائيد استرنسيک يک نمونه از برنامه «طراحي درمان غيرمنتظره» است که درمان‌هاي مورد نياز و جديد را براي بيماران مبتلا به بيماري‌هاي نادر به ارمغان مي‌آورد. استرنسيک، به صورت تزريقي، 3 يا 6 بار در هفته تجويز مي‌شود. اين دارو آنزيم مسوول شکل‌گيري يک ماده معدني ضروري را در استخوان طبيعي، جايگزين مي‌کند. اين آنزيم، آلکالن فسفاتاز غيراختصاصي بافتي نام دارد. مطالعات مختلف نشان داده‌اند که استرنسيک پيامدهاي بيمار را بهبود مي‌بخشد. ايمني و اثربخشي استرنسيک در 99 بيمار مبتلا به HPP پري‌ناتال (بيماري در زمان جنيني رخ داده و در زمان تولد بروز مي‌کند)، نوزادان يا نوجوان‌هاي آزمايش شده که درمان را براي 5/6 سال در کارآزمايي‌هاي مختلف آينده‌نگر دريافت کرده‌اند. نتايج مطالعات نشان مي‌دهند، بيماراني که با استرنسيک درمان شده‌اند، با بهبود قابل توجهي در بقاي کلي و زندگي بدون نياز به ونتيلاتور مواجه شده‌اند. 97 درصد از بيماران درمان شده با استرنسيک، در مقايسه با 42 درصد از بيماران گروه کنترل، در سال اول زندگي زنده بودند. به‌طور مشابه، ميزان بقاي بيماران بدون نياز به ونتيلاتور در سال اول زندگي، 85 درصد در گروه استرنسيک و کمتر از 50 درصد در گروه کنترل بود. بيماراني که شروع بيماري آنها در نوجواني رخ داده و با استرنسيک درمان شدند، در مقايسه با گروه کنترل، بهبودهايي در رشد و سلامت استخوان‌هاي خود نشان دادند. همچنين، وزن آنها افزايش يافته و قد و وزن طبيعي مناسب سن خود را به دست آوردند. شايع‌ترين عوارض جانبي استرنسيک عبارت است از واکنش‌هاي محل تزريق، ليپوديستروفي در محل تزريق، واکنش‌هاي افزايش حساسيت، و کلسيفيکاسيون‌هاي اکتوپيک چشم‌ها و کليه.